Po wysłuchaniu wielu złych rzeczy na temat zdrowia Adusi, załatwieniu rehabilitantów, wszelkich formalności związanych z rehabilitacjami, fundacjami, orzeczeniem o niepełnosprawniości…itd…itp… Po kilku miesiącach “latania”nie zostało już nic co bym miała na mojej liście „Trzeba Zrobić”.
Dni i tygodnie wypełniały nam wyjazdy na wizyty lekarskie, rehabilitacje….. Ja jednak nieustannie zastanawiałam się nad tym co jeszcze mogę zrobić dla mojej córki. Nie wiem jak to było dokładnie – czy przypomniałam sobie… czy akurat zobaczyłam w telewizji pewną rozmowę. Gościem Pytania na Śniadanie był chyba weterynarz, który pokazywał psy u których zastosował terapię komórkami macierzystymi i ich stan zdrowia bardzo się poprawił. Nie pamiętam dokładnie ale chodziło chyba o jakieś choroby neurologiczne i związane z ich wiekiem. Pomyślałam, że jeżeli tak dobre efekty ta terapia przyniosła tym pieskom, to może stosują to także na ludziach…. no i tak chodziłam z tym pomysłem w głowie….. powiedziałam o nim Jadzi. Moja siostra wysłuchała mnie w skupieniu i odpowiedziała: “OK, no to szukamy! Game on, baby!”
I tak się zaczęło…..Jadzia wysyłała maile z zapytaniami za granicę ( USA, Niemcy, Szwajcaria…..) ja zajęłam się Polską. Okazało się, że ta terapia faktycznie jest stosowana, lecz wszędzie jeszcze w formie eksperymentu.
Żeby lekarze mogli robić eksperyment medyczny muszą ściśle określić grupę badawczą, nad którą prowadzą badania (przeszczepów komórek pozyskanych z pępowiny matki, czy dawcy nie spokrewnionego… jakie schorzenie będą leczyć… jaka grupa wiekowa….). Pisałyśmy, pisałyśmy, pisałyśmy do wszystkich. Rozczarowanie odczuwałyśmy za każdym razem, gdy okazywało się, że Adusia nie kwalifikuje się do kolejnej grupy badawczej. Na myśl nam nie przyszło się poddać. Wiedziałyśmy, że się uda w końcu.
Pewnego dnia w lutym otrzymałam TELEFON- „Witam, dostałem pani maila od kolegi……….. czy jest Pani w dalszym ciągu zainteresowana przeszczepem komórek macierzystych?” TAKKKKKKKKK!!!!!!!!!!!
Udało się! 🙂
Kilka dni temu (sierpień 2015.) dostaliśmy datę pierwszego przeszczepu wyznaczoną na: 14,15,16 wrzesień 2015r.
Przeszczepy będą przeprowadzane w ośrodku w Częstochowie. Będzie je nadzorował dr n. med. Dariusz Boruczkowski
Jest On specjalistą chorób dziecięcych, transplantologiem, lekarzem dentystą. Od 1989 do 2006 roku zajmował się w poznańskiej klinice pediatrycznej leczeniem dziecięcych chorób hematologicznych i onkologicznych. Początkowo za pomocą chemioterapii a później przeprowadzając przeszczepiania komórek macierzystych. Zajmował się przeszczepianiem komórek macierzystych między innymi w takich chorobach jak :
– ostra białaczka limfoblastyczna
– ostra białaczka szpikowa
– przewlekła białaczka szpikowa
– ciężka anemia aplastyczna
Od 2006 roku zajmuje się wprowadzeniem eksperymentalnych terapii opartych na komórkach macierzystych w leczeniu powikłań hemato-onkologicznych (choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi), jak również w leczeniu innych rodzajów chorób pediatrycznych.
Chociaż badania nadal jeszcze trwają to dr Boruczkowski ma nadzieję, że niedługo będzie możliwa, za pomocą komórek macierzystych, poprawa stanu zdrowia dzieci, w przynajmniej niektórych chorobach neurologicznych (np mózgowe porażenie dziecięce, autyzm, całościowe zaburzenia rozwoju, niedosłuch, niedowidzenie).
Kilka miesięcy czekaliśmy na terapię ponieważ trwały procedury, których nie można przeskoczyć.
- Po pierwsze trzeba było spotkać się z dr Boruczkowskim. Taka bezpłatna konsultacja- dr. Boruczkowski objaśnia dokładnie wszystko i odpowiada na wszystkie pytania. W czasie spotkania daliśmy mu teczkę z dokumentami medycznymi Ady (t.j. wypisami, usg, ..no wszystko co mieliśmy).
- Dr. Boruczkowski musiał znaleźć materiały medyczne potwierdzające zasadność stosowania Terapi Komórkami Macierzystymi.
- Trzeba było otrzymać zgodę Komisji Bioetycznej na przeszczep.
- Należy znaleźć komórki i zrobić posiew i jakieś inne zabiegi a na końcu jak już będą gotowe to zostaną namnożone do ilości potrzebnej do przeszczepu.
Otrzymaliśmy zgodę Komisji Bioetycznej na 10 zabiegów.
Zabiegi są robione co 6-8 tygodni.
Za pierwszym razem jest to pobyt 3-dniowy w klinice a następne pobyty są 2-dniowe.
Komórki macierzyste mają zdolność zmienienia się w każdą komórkę.
Miałam wiele pytań na temat przeszczepu, które zadzałam lekarzowi. Oto kilka z nich: Czy wszczepiona komórka może się zamienić w komórkę nowotworową? dr. powiedział, że nie ma takiej szansy ponieważ komórka musi być zaprogramowana przez jakąś inną komórkę. W takim razie jeżeli w organizmie nie ma komórek nowotworowych to komórka nie wpadnie sama na pomysł, żeby sie w taką zamienić.
Drugie moje pytanie brzmiało – Jeżeli przeszczep to oznacza to że trzeba zniszczyć szpik i potem przyjmować jakieś tabletki przeciw odrzutowe? No nie śmiejcie się- tak mi sie to kojarzyło. No okazało się, że absolutnie NIE. 🙂
Czy to będzie bolało????? NIEEEEEEEEEE 🙂
Lekarz na wszystko cierpliwie opowiedział i opisał, jak taki przeszczep wygląda krok po kroku:
To będą po prostu podania komórek macierzystych – czyli w strzykawce będzie 5 ml płynu ( czyli tyle co sie mieści na małej łyżeczce do herbaty) i będzie to podane do żyły. Takie pobieranie krwi tylko w drugą stronę.
Oczywiście ilość komórek wstrzykiwanych będzie zależało od masy dziecka i cena również.
Ok chyba to już wszystko – Umieszczam w tym miejscu również Formularz informacji dla pacjenta uczestniczącego w eksperymencie, który otrzymałam.
Mam nadzieję, że ten post okaże się wam pomocny. Jeżeli macie jakikolwiek pomysł, że jakaś terapia może wam pomóc a nie wiecie gdzie pisać….. piszcie wszędzie zapytania – w środowisku wszyscy się znają. Przekazują sobie informacje. Nie poddawajcie sie tylko szukajcie ratunku dla waszych dzieci!
Determinacja rodzica jest najważniejsza i najsilniejsza. Miłość do naszych dzieci daje nam POWERA do działania – nikt nas nie zniechęci ani nie pokona! Dowiadujcie się, walczcie i dzielcie się z nami informacjami – bo nowe info jest dla nas nową nadzieją.
Całusy dla was wszystkich!!!
Formularz informacji dla pacjenta uczestniczącego w eksperymencie
„Zastosowanie komórek mezenchymalnych pozyskanych z galarety Whartona niezgodnego dawcy niespokrewnionego w leczeniu pacjentów z chorobami neurologicznymi w których nie ma leczenia przyczynowego oraz w których zastosowane leczenie nie przyniosło poprawy stanu klinicznego”.
Szanowny/a Panie/Pani,
został Pan/Pani zakwalifikowany do medycznego eksperymentu leczniczego polegającego na próbie leczenia chorób neurologicznych za pomocą komórek mezenchymalnych otrzymanych ze sznura pępowinowego niespokrewnionego dawcy.
Badania prowadzone od kilkunastu już lat potwierdziły skuteczność i bezpieczeństwo stosowania mezenchymalnych komórek macierzystych pozyskanych ze szpiku w leczeniu powikłania związanego z przeszczepieniem komórek krwiotwórczych – choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi.
Skuteczność i bezpieczeństwo zastosowania komórek mezenchymalnych w leczeniu chorób neurologicznych poddawana jest dopiero badaniom.
Celem eksperymentu jest sprawdzenie czy podanie komórek mezenchymalnych pacjentowi
z chorobami neurologicznymi będzie leczeniem poprawiającym jego stan kliniczny.
Zasada eksperymentu opiera się na iniekcjach dożylnych lub iniekcjach do płynu mózgowo-rdzeniowego powtarzanych systematycznie aż do podania określonej liczby komórek macierzystych przypadającej na kg ciężaru ciała pacjenta.
Działanie tych komórek polega na:
– regulowaniu pracy układu odpornościowego w taki sposób, by ograniczyć proces agresji wobec własnych tkanek,
– procesach naprawczych odbywających się bezpośrednio w odpowiednich tkankach organizmu.
Metody eksperymentu
Pozyskanie
Procedura ta była już wcześniej wielokrotnie stosowana do przygotowania komórek dla celów naukowo – badawczych.
W medycznym eksperymencie leczniczym nie będą stosowane ludzkie macierzyste komórki embrionalne ani ludzkie komórki słuchowe.
Komórki mezenchymalne będą pozyskiwane do eksperymentu z galarety Whartona, sznura pępowinowego, donoszonego, zdrowego niespokrewnionego noworodka w Pracowni Inżynierii Komórkowej [pozwolenie Głównego Inspektora Farmaceutycznego nr GIF-IW-400/WTC0436/01/41/UA2/14 z dnia 07 maja 2014 roku] laboratorium NZOZ „Polski Bank Komórek Macierzystych” (PBKM).
Allogeniczne mezenchymalne komórki macierzyste będą pochodzić od zdrowych dawców po wcześniejszym przeprowadzeniu wywiadu medycznego [dotyczącego ewentualnych medycznych obciążeń rodziców i dziadków dawcy] i uzyskaniu pisemnej zgody rodziców biologicznych na pobranie tkanki sznura pępowinowego oraz wykluczeniu na podstawie badań krwi żylnej matki transmisji chorób zakaźnych. Pobrania będzie się dokonywać po urodzeniu i odpępnieniu noworodka. Wobec powyższego pobranie fragmentu sznura pępowinowego nie będzie w jakikolwiek sposób wpływać na przebieg porodu oraz zmieniać zasad postępowania personelu medycznego.
Transport materiału biologicznego do laboratorium
Następnie pobrana ze sznura pępowinowego tkanka zostanie umieszczona w specjalnym naczyniu zawierającym jałową sól fizjologiczną i przetransportowana do laboratorium PBKM SA. Czas transportu nie przekroczy 24 godzin.
Preparatyka materiału biologicznego w Pracowni Inżynierii Komórkowej
W laboratorium, w Pracowni Inżynierii Komórkowej [pozwolenie Głównego Inspektora Farmaceutycznego nr GIF-IW-400/WTC0436/01/41/UA2/14 z dnia 07 maja 2014 roku] ze sznura pępowinowego zostaną wyizolowane fragmenty tkanki, które następnie zostaną poddane hodowli in vitro, w warunkach zgodnych z ww decyzją GIF-u – pozwalających na pozyskanie z nich komórek mezenchymalnych. W trakcie tego procesu dopuszcza się zamrażanie niektórych porcji komórek tak, aby można było rozpocząć i zakończyć proces pozyskiwania a przez to zachować ciągłość i terminowość infuzji dożylnych podczas całej prowadzonej terapii. Przed dożylnym podaniem komórek zostaną przeprowadzone badania potwierdzające, że pozyskane komórki mają pożądane parametry: badanie antygenów powierzchniowych charakterystycznych dla komórek mezenchymalnych, badanie liczby i żywotności komórek, posiewy mikrobiologiczne.
Transport materiału biologicznego do Centrum Medycznego KLARA
W zależności czy mezenchymalne komórki macierzyste będą podane biorcy dożylnie [bez konieczności odpłukania środka krioochronnego] albo środek krioochronny zostanie odpłukany [podanie komórek do płynu mózgowo-rdzeniowego lub podanie okulistyczne: pozagałkowo lub do środka gałki ocznej], MKM będą transportowane samochodem PBKM wyposażonym w odpowiedni zestaw transportowy. Czas transportu ważny jest tylko w przypadku MKM transportowanych po odpłukaniu środka krioochronnego i w tym przypadku nie może przekroczyć 12 godzin.
Poszczególne dawki komórek zawierające DMSO będą rozmrażane „przy łóżku” tak, aby zminimalizować ewentualny, toksyczny wpływ środka krioochronnego (charakterystyczny dla temperatury dodatniej) na podawane dożylnie komórki.
Schemat medycznego eksperymentu leczniczego
W zależności od rozpoznania oraz stanu klinicznego pacjenta, zespół lekarzy składający się minimum z transplantologa, neurologa [okulisty] oraz dyrektora medycznego CM Klara, ustali przebieg medycznego eksperymentu leczniczego w odniesieniu do każdego pacjenta.
Aktualnie przyjmuje się, że minimalna liczba gwarantująca poprawę stanu klinicznego pacjenta neurologicznego to pięć iniekcji mezenchymalnych komórek macierzystych przeprowadzanych w oparciu o wiedzę medyczną co 4 – 6 tygodni.
Czas pomiędzy iniekcjami komórek może zostać skrócony do 2 tygodni w przypadku braku jakichkolwiek skutków ubocznych oraz pogorszenia stanu ogólnego związanego z chorobą podstawową.
Pierwsza iniekcja MKM u każdego pacjenta zawsze, ze względu na konieczną ocenę ewentualnych efektów ubocznych będzie przeprowadzana tylko drogą dożylną. Objętość infuzji dożylnej zawierającej MKM wynosić będzie ok. 5 ml, a objętość płynu infuzyjnego użytego do przepłukania naczynia krwionośnego może wynosić do 50 ml. Dodatkowo pacjentowi zostanie podłączona kroplówka płucząca. Liczba komórek w pierwszej iniekcji dożylnej nie przekroczy 2 000 000 [ 2 x 10^6 ] komórek mezenchymalnych / kg ciężaru ciała a dawka minimalna będzie wynosić 1 x 10^6 komórek / kg ciężaru ciała.
Każdy pacjent po pierwszej iniekcji otrzyma kartę imienną informującą, że bierze udział w powyższym medycznym eksperymencie leczniczym.
Decyzje dotyczące następnych infuzji zostaną podjęte przez ww zespół lekarzy po stwierdzeniu braku objawów ubocznych po pierwszej infuzji [brak konieczności zmiany dawcy] oraz na podstawie istniejącego piśmiennictwa [bibliografia] oraz istniejących już na świecie schematów badan klinicznych, w terminie wystarczającym dla PBKM na przygotowanie MKM do każdej kolejnej infuzji.
W przypadku każdej infuzji dożylnej, ze względu na niską domieszkę dimetylosulfotlenku [DMSO], który ulega standardowemu rozkładowi w wątrobie, z preparatu MKM nie trzeba odpłukiwać środka krioochronnego.
W przypadku infuzji do płynu mózgowo-rdzeniowego, infuzji pozagałkowej lub do środka gałki ocznej DMSO musi zostać zawsze odpłukany ze względu na możliwość wywołania zmian toksycznych w zamkniętej przestrzeni anatomicznej.
O dacie kolejnej infuzji decyduje zespół złożony minimum z transplantologa, neurologa [okulisty] oraz dyrektora medycznego CM Klara.
Pacjent zostanie poinformowany o terminie następnej infuzji drogą mailową przez CM Klara lub w razie braku odpowiedzi – telefonicznie.
Liczba mezenchymalnych komórek macierzystych
Infuzje dożylne
Podsumowując – jednorazowa dawka będzie wynosić od 1 do 2 x 10^6 komórek mezenchymalnych / kg ciężaru ciała.
Infuzje dokanałowe
Podawana wcześniej na świecie dawka MKM do płynu mózgowo rdzeniowego nie przekroczyła liczby 1×108 MKM oraz objętości 10 ml 0,9% NaCl / np. grant kliniczny NCT 01609283 – Mayo Clinic, USA, dotyczący pacjentów dorosłych.
Mniejsze dawki MKM stosowane w jednym projekcie klinicznym w infuzjach do płynu mózgowo rdzeniowego wynosiły odpowiednio w pięciu grupach pacjentów:
Grupa 1/ – 1 dawka = 1×10^7 MKM,
Grupa 2/ – 1 dawka = 5×10^7 MKM,
Grupa 3/ – 1 dawka = 5×10^7 MKM plus druga dawka = 5×10^7 MKM z przerwą jednego miesiąca,
Grupa 4/ – 1 dawka = 1×10^8 MKM
Grupa 5/ – 1 dawka = 1×10^8 MKM plus druga dawka 1×10^8 MKM z przerwą jednego miesiąca
W kolejnym, amerykańskim programie klinicznym jedna dawka wynosiła 1×10^6 /Mayo Clinic, USA – pacjenci dorośli/.
Podsumowując – jednorazowa dawka będzie wynosić od 10 do 60 milionów komórek mezenchymalnych.
Infuzje pozagałkowe
Pozagałkowa iniekcja używana jest w trakcie znieczulenia do zabiegów okulistycznych, objętość preparatu podawana tą drogą wynosi przeciętnie ok. 4-7 ml (Akar et al. 2004, Niemi-Murola et al. 2004, Carneiro et al. 2008).
W przypadku pojedynczej infuzji pozagałkowej planujemy nie przekroczyć objętości 4 ml [stosowanych standardowo w znieczuleniach okulistycznych] oraz w dawce jednorazowej nie zostanie przekroczona liczba MKM podawanych do wnętrza gałki ocznej.
Podsumowując – jednorazowa dawka będzie wynosić 10 milionów komórek mezenchymalnych 1 ml. Dawka maksymalna będzie wynosić 20 milionów komórek mezenchymalnych do jednego oczodołu.
Infuzje do wnętrza gałki ocznej
W tym sposobie leczenia okulistycznego stosuje się następujące dawki komórek:
A/ 5×10^4 komórek nabłonka barwnikowego siatkówki pochodzących z ludzkich komórek macierzystych pochodzenia embrionalnego podawane podsiatkówkowo w dystrofii plamki żółtej Stargardta (Schwartz et. al), lub degeneracji plamki żółtej związanej z wiekiem – w tych samych badaniach planowane jest podanie również pojedynczych dawek 5×10^4, 10×10^4, 15×10^4 oraz 20×10^4.
B/ 10×10^6 komórek mononuklearnych pochodzących z autologicznego szpiku kostnego, komórki podawane są do ciałka szklistego w objętości 0,1 ml, w celu leczenia zwyrodnienia barwnikowego siatkówki oraz retinopatii niedokrwiennej
C/ 10×10^6 komórek macierzystych pochodzących z autologicznego szpiku kostnego, komórki podawane są do ciałka szklistego w objętości 0,1 ml, w celu leczenia związanej z wiekiem degeneracji plamki żółtej czy też retinopatii niedokrwiennej
D/ 1×10^6 komórek mezenchymalnych pochodzących ze szpiku kostnego, podane do ciałka szklistego w objętości 0,1 ml, w celu leczenia zwyrodnienia barwnikowego siatkówki
Podsumowując – w przypadku infuzji do wnętrza gałki ocznej planujemy podczas jednorazowej iniekcji
– nie przekroczyć objętości 0,2 ml [dwie dziesiąte mililitra]
– nie przekroczyć liczby 10 x 10^6 MKM.
Ryzyko jest minimalne, ponieważ nie były dotychczas obserwowane ani opisywane w literaturze medycznej, istotne objawy uboczne związane z podawaniem komórek mezenchymalnych.
Nie można jednak wykluczyć wystąpienia objawów toksycznych związanych z ich podaniem, takich jak np. reakcje alergiczne pod postacią wysypki, świądu, pokrzywki. Poza tym, czasami u pacjentów pojawiały się przejściowo, przez kilka godzin, ból głowy, gorączka, sztywność karku, ból nóg, splątanie, problemy z chodzeniem lub staniem. Rzadziej występowało przemijające odczucie zmęczenia, rozbicia czy stan podgorączkowy. Teoretycznie, możliwe jest również przeniesienie zakażenia wirusowego pomimo wykonywania wielu badań przesiewowych (matki i dawcy komórek), posocznica spowodowana mimowolnym zakażeniem bakteryjnym, zatrucie dimetylosulfotlenkiem, poprzetoczeniowa ostra niewydolność oddechowa, przeniesienie zakażenia innymi czynnikami zakaźnymi, które nie były badane lub nie zostały rozpoznane.
Spodziewane korzyści lecznicze to chociaż minimalna poprawa stanu klinicznego pacjenta i przywrócenie chociaż w stopniu minimalnym – utraconych funkcji organizmu. Dzisiaj ze względu na brak innych metod leczenia, powyższa terapia eksperymentalna jest jedyną możliwą terapią do przeprowadzenia.
Udział w eksperymencie jest dobrowolny. W każdej chwili może Pan/Pani wycofać swoją zgodę na udział w medycznym eksperymencie leczniczym, jak również uzyskać u lekarza prowadzącego terapię komórkami mezenchymalnymi dodatkowe informacje dotyczące prowadzonego badania.
NZOZ PBKM oświadcza, że wszelkie dane osobowe i informacje medyczne, które z powodu planowania, przygotowywania i przebiegu terapii, stały się mu znane, lub w których posiadanie wszedł w wyniku współpracy, mają charakter poufny.
Ze względu na charakter choroby oraz dotychczasowy brak leczenia informujemy, że medyczny eksperyment leczniczy nie posiada polisy ubezpieczeniowej.
————————————
Czytelny podpis pacjenta*
Ciocia